让患者更快获益，开发适合中国人群的阿尔茨海默药物
时间：2023-07-29 14:02:36 来源：人民日报健康客户端
7月18日，阿尔茨海默病（AD）创新药抗Aβ单克隆抗体SHR-1707的最新研究进展在2023年阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上公布。目前，SHR-1707正在中国阿尔茨海默病患者中进行多次剂量递增Ib期研究设计，该项研究由中国科学技术大学附属第一医院施炯牵头，将获得SHR-1707的安全性、耐受性、药代动力学、药效学、免疫原性和临床疗效数据，以支持该药物在阿尔茨海默病源性轻度认知功能障碍和轻度阿尔茨海默病患者中进入验证性研究。
作为痴呆症中最常见的一种，阿尔茨海默病仍因发病机制不明确、尚无特效药而被称为现代医学的“死角”。
作为中国科学技术大学附属第一医院引进的学术领军人才，施炯在来医院担任副院长之前，曾在美国从事神经病学临床工作及基础试验研究20余年，在这期间，他看到国内外在临床研究、指南制定、新药研发方面的差距。“建立中国人群自己的队列，开发适合中国人群的药物”，让他坚定地踏上了回国之路。
(资料图片)
中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）副院长施炯（左一）。
“我想做出一些改变”，建立中国阿尔茨海默病精准队列
1993年，施炯从上海医科大学毕业后，便前往美国就读博士，并于2012年任美国圣约瑟夫医院和医疗中心和巴洛神经病学研究所阿尔茨海默病中心主任，之后又在美国排名第二的克利夫兰诊所负责神经系统疾病的临床研究，期间作为北京天坛医院认知障碍中心学科带头人，一直致力于国内外交流。
国外多年的临床工作经历，让施炯看到，“在过去的研究中，国际上对于阿尔茨海默病的很多生物标记物指标或者诊断标准是基于对欧美人群的研究得出，在此基础上制定的国外指南并不符合国内患者的现状，这也导致国内阿尔茨海默病的新药开发更加滞后。更重要的是，欧美人和中国人在基因、文化、生活习俗上有很大的差别，治疗靶点也会有所不同。我们通过研究发现，国内外阿尔茨海默病患者APOE的基因分型和大脑中的Aβ（β-淀粉样蛋白）和磷酸化Tau蛋白的量存在明显差异。”
2018年，施炯就和中科大的申勇教授合作，在安徽地区建立了一个精准的阿尔茨海默病研究队列（CANDI）。该研究发现，中国人的生物标记物指标正常值与欧美人群相比存在很大不同，这也是首次系统性地在中国人群中，研究了阿尔茨海默病核心生物标记物的变化，对形成中国人自己的数据有很大益处。
2022年6月，施炯被聘任为中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）副院长。在角色身份转换之下，施炯的目标很明确，就是要填补国内在认知障碍领域队列研究以及新药研发方面的差距，组建中国人群自己的数据，进一步推动国内诊疗指南的更新完善，更快地让中国患者受益。
“不能只做跟跑者”，攻坚分子靶向药物研发
施炯认为，在医疗领域内真正的金标准不是文章发了多少，专利有多少，而是基于临床需求被转化的新药和新器械开发了多少。
由于阿尔茨海默病的病理比较复杂，其发病机制至今仍未被完全破译，此外还有炎症因素、血管因素等12种可干预的危险因素参与阿尔茨海默病的发生、影响患者的认知功能，这也是为什么阿尔茨海默病药物研发有着98%的失败率的原因。
“我们的文章数量和质量都上去了，专利数也上去了，但离真正实现临床转化还有很大的差距。”施炯提到，“在美国，从临床发现到融资再到开展临床试验，可以短到仅仅用时六个月。与国外相比，国内研发情况相对滞后，如果一味地跟在别人后面，想要开发出适合中国人群的药物就更加遥遥无期。”
此前，由施炯主持的一项抗Aβ单克隆抗体SHR-1707注射液用于治疗早期阿尔茨海默病的Ib期临床试验已于2023年3月完成首例患者入组及给药，该研究由中国科学技术大学附属第一医院牵头，共11家中心参与。
施炯介绍，SHR-1707是一款靶向Aβ的单克隆抗体，通过降低脑内Aβ的水平，可以减缓患者认知功能下降，这也是国内第一款完全自主开发的抗淀粉样蛋白的抗体。更为重要的是，SHR-1707临床试验方案设计面向中国人群，得到的将是属于中国人群自己的数据，用药剂量也会更符合中国人，进而可以有效改善副作用。“今后将提速这项研究的临床试验，希望在今年年底能够完成全部病人的入组，让中国阿尔茨海默病患者尽快获益。”
共建医联体联盟，推进认知障碍诊疗体系发展
在尚无突破性疗法的情况下，又该如何为患者提供更加有温度的医疗？施炯表示，尽管阿尔茨海默病是不可逆的，但早诊早治配合非药物干预，可以在很大程度上维持生活质量。
施炯看到，目前全国认知障碍诊疗网络未成体系，诊治指南尚待完善，临床研究人才匮乏，高水平的临床研究转化成果少……在药物研发之外，施炯也希望省级三甲医院可以起到一个模范作用，向基层医疗机构的全科医生普及认知功能相关知识，培养一些专门研究认知障碍的专科医生，以此助力诊断和治疗的规范化。
因此，在2022年9月21日国际阿尔茨海默病日当天，由中国科大附一院（安徽省立医院）牵头，联合省、市、县、区多家医疗卫生单位共建了安徽省认知障碍专科联盟。
“要想推进认知障碍诊疗体系发展，只靠一家医院是不够的，通过共建医联体联盟，我们希望可以覆盖到安徽省所有地级市的三甲医院，一起来做这件事。当前我国仅北京、上海等少数地区的部分三甲医院设立了认知障碍门诊，我们也率先在安徽省立医院成立了第一个认知障碍门诊，通过举办系列宣传活动，加大科普教育力度，从而铺就认知障碍疾病普及的发展快车道。”
责编：谷雨微
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